AstraZeneca demande instamment à

Publié : 25 août 2023

La société dépose une plainte en justice pour protéger l'accès en temps opportun aux médicaments pour les indications orphelines aux États-Unis

WILMINGTON, Del.--(BUSINESS WIRE)-- Pour aider à protéger l'accès aux médicaments pour les patients atteints de cancer et de maladies rares,AstraZeneca a déposé aujourd'hui une contestation judiciaire contre des aspects critiques des dispositions de négociation des prix des médicaments de la loi sur la réduction de l'inflation (IRA). Les dispositions de l’IRA en matière de négociation des prix des médicaments vont directement dans le sens des objectifs de l’Orphan Drug Act (ODA), une loi fédérale conçue pour encourager les fabricants à investir dans de nouveaux traitements pour les maladies rares.

Au cours des quarante dernières années, les patients américains ont bénéficié des incitations très efficaces mises en place par l’ODA, qui ont incité les entreprises à concentrer leurs investissements en recherche et développement sur de petites populations de patients ayant d’importants besoins non satisfaits. L’adoption de l’APD a accéléré l’innovation, conduisant aujourd’hui à la création de plus de 600 médicaments traitant 1 000 maladies rares, y compris les cancers. Pourtant, la grande majorité des 7 000 maladies rares connues n’ont toujours pas de traitement approuvé, et la poursuite de l’innovation pour de petites indications est menacée par l’IRA.

Dave Fredrickson, vice-président exécutif de l'unité commerciale d'oncologie d'AstraZeneca, a déclaré : « Les patients atteints de maladies rares et de cancer dépendent du développement de médicaments à haut risque et à faible probabilité, dont le développement prend de nombreuses années et vise à guérir. Si la version actuelle de la loi est maintenue, les patients américains atteints de maladies rares, qui ont bénéficié de l'Orphan Drug Act, bénéficieront d'un accès retardé aux avancées scientifiques par rapport à d'autres parties du monde.

Récemment, un article paru dans le Network Open du Journal of the American Medical Association (JAMA) faisait état de préoccupations similaires.

Aux États-Unis, de nombreux médicaments anticancéreux sont d'abord lancés dans une indication orpheline et leur utilisation s'étend au fil du temps à d'autres populations. Un exemple est LYNPARZA® (olaparib), un médicament anticancéreux à petites molécules approuvé en 2014 aux États-Unis pour un petit groupe de patientes atteintes d'un cancer de l'ovaire en phase terminale. Des essais supplémentaires ont porté sur de petits groupes de patients atteints d'un cancer du sein et du pancréas, l'indication la plus récente dans le cancer de la prostate ayant été approuvée cette année seulement, soit neuf ans plus tard. Si l'IRA avait été en place, des mesures dissuasives significatives auraient existé pour poursuivre l'approbation tardive du cancer de l'ovaire aux États-Unis, une indication qui a bénéficié aux patientes qui avaient grand besoin de ce médicament unique pour leur maladie rare.

Un autre exemple est SOLIRIS® (éculizumab), qui a été approuvé pour traiter quatre maladies rares, notamment des maladies neuromusculaires et hématologiques débilitantes et potentiellement mortelles. Approuvé pour la première fois en 2007 dans le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie sanguine chronique rare, la dynamique historique a permis de poursuivre les investissements en recherche pour soutenir davantage d'innovations, ce qui a abouti à une approbation aux États-Unis plus d'une décennie plus tard dans le trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), une maladie rare. , maladie auto-immune qui affecte le système nerveux central. L’IRA aurait dissuadé la poursuite du développement de ce médicament qui change la vie des patients atteints de maladies rares au-delà de son indication initiale.

Corriger ces problèmes et protéger les médicaments comme LYNPARZA et SOLIRIS de la fixation des prix aura un impact minime sur le coût global pour le système de santé américain mais aura un impact considérable sur les patients. En conséquence, AstraZeneca a pris la décision de contester en justice certains aspects de l'IRA, afin de protéger l'accès en temps opportun aux médicaments pour les indications orphelines aux États-Unis.

Remarques

INDICATIONS ET INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES POUR SOLIRIS® (éculizumab)

INDICATIONS Qu'est-ce que SOLIRIS? SOLIRIS est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter :

On ne sait pas si SOLIRIS est sûr et efficace chez les enfants atteints d'HPN, de gMG ou de NMOSD.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur SOLIRIS ? SOLIRIS est un médicament qui affecte votre système immunitaire et peut diminuer la capacité de votre système immunitaire à combattre les infections.